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產品資訊
2026/04/30
In vivo CAR-T專題(二)|高品質pDNA & mRNA與慢病毒載體純化解決方案

 

In vivo CAR-T技術核心架構包含CAR結構設計、模板與核酸製備、基因遞送載體與標靶設計,以及最終治療功能驗證等環節。由於最終產品應用於人體,製備流程與原料品質皆為影響治療成效的重要因素。不同的藥物傳遞系統(Drug Delivery System,DDS)可用於遞送不同形式的目標基因,並對應不同的製備流程與原料/相關設備需求。

非病毒奈米載體系統(Non-viral Vectors),如LNPExosome,通常用於遞送CAR mRNAcRNA。於其製備過程中,CAR序列會建構於質體DNAplasmid DNA, pDNA)模板中,並透過體外轉錄(In vitro transcriptionIVT))合成對應RNAmRNA需進行加帽處理(Capping),再經下游純化等關鍵步驟完成製備,最終封裝於LNPExosome等奈米載體中,用於體內遞送。

 

病毒載體系統(Viral Vectors),如慢病毒載體(LVV)及腺相關病毒載體(AAV),通常攜帶CAR DNACAR DNA會建構於轉移質體(Transfer plasmid)中,並與其它功能性質體共同轉染病毒生產細胞(如HEK293)。在細胞培養過程中,轉移質體中的CAR DNA會被轉錄為RNA,並成為病毒基因組RNA的一部分,並包裝進病毒顆粒中,最終經由收集與純化等步驟形成病毒載體製劑,用於體內遞送。

 

禮文公司整合多項關鍵產品與技術服務,提供pDNA與LVV純化管柱GMP等級mRNA製程原料,以及細胞培養監測所需之生化分析儀等解決方案,協助細胞與基因治療公司提升製程穩定性與生產效率,加速建立具量產規模的In vivo CAR-T製程平台。

 

 

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